E’ la più comune delle malattie genetiche gravi. Nel mondo ne sono colpite circa 100.000 persone.

Grazie ai progressi della ricerca e delle cure, i bambini che nascono oggi con questa malattia hanno un’aspettativa media di vita di 40 anni ed oltre, mentre non superavano l’infanzia cinquanta anni fa, quando la malattia fu scoperta e si cominciò a curarla. 262 more words